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2009 Shanghai vWD 2010年14届血栓止血瑞金培训班课件讲义 血管性血友病的诊断与.pdf
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重组腺相关病毒2人凝血因子Ⅸ无创途径给药治疗血友病Bの研究.pdf
重组腺相关病毒2人凝血因子Ⅸ无创途径给药治疗血友病Bの研究——所有资料文档均为本人悉心收集,全部是文档中的精品,绝对值得下载收藏!
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医药生物行业凝血因子专题报告:超百亿血友病蓝海市场,国产长效重组凝血因子迎良机.docx
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重组腺相关病毒/人凝血因子Ⅸ基因无创途径基因治疗血友病B的安全性研究.pdf
血友病B是一种FIX基因缺陷所致的X连锁隐性遗传性出血性疾病,基因治疗是唯一能治愈此病的方法。目前世界上主要给药方式均为有创,而以肠上皮细胞为靶细胞,通过灌肠给药,则避免了有创的治疗方式。本实验室前期实验已经证实,重组腺相关病毒载体/人凝血因子IX(rAAV2/hFIX)可体外转染肠上皮细胞并能够表达具有生理活性的hFIX;同时,体内实验中我们亦证明了rAAV2/hFIX能够转染肠上皮细胞并能够表达具有生理活性的hFIX。 目的:系统地检测结肠灌注rAAV2/hFIX基因治疗血友病B的安全性,为进一步的临床实验提供了基础。 方法:本实验以rAAV2/hFIX按1×10<´13>v.g/kg的剂量结肠灌注给昆明小鼠/血友病B小鼠实验组小鼠,采用酶联免疫吸附实验(ELISA)检测小鼠血浆中的抗rAAV2抗体,改进型Bethesda法检测小鼠血浆中的中和抑制性抗体(抗hFIX抗体),采用PCR技术以及免疫组化检测hFIX目的基因在实验组小鼠的心,肝,脾,肺,肾,结肠,脑,卵巢组织中的分布,行局部病理切片,了解结肠黏膜的病理改变。 结果:1.rAAV2/hFIX灌肠后,第14天昆明小鼠血浆中能够检测出rAAV2的IgG抗体;第21天达到峰值,为(10.05±0.80);此后逐渐下降,第35天,IgG抗体水平仍是灌肠前的3倍左右;血友病B小鼠的血浆中第14天和21天分别为(8.30±0.80)和(9.40±0.60),与昆明小鼠的IgG抗体水平相当。2.rAAV2/hFIX灌肠后,第7天实验组昆明小鼠血浆中可检测到小鼠血浆中的中和抑制性抗体(抗hFⅨ抗体);第14天达到峰值,为(19.3±1.8)B.U/ml;此后迅速下降,但是到第28至35天中和抑制性抗体(抗hFⅨ抗体)水平下降速度趋缓,仍然有7-8 B.U/ml左右。3.实验组血友病B小鼠的心,肝,脾,肺,肾,结肠,脑,卵巢组织DNA经PCR扩增后,其产物电泳结果显示:在结肠组织所在的泳道中可见约183bp的DNA条带,DNA测序分析显示,在结肠组织中确实含有hFIX基因,但其他组织未扩增出hFⅨ基因。在灌肠后第21天血友病B小鼠实验组免疫组化检测镜检显示:结肠黏膜下层被染成深棕色,黏膜层不明显。4.在灌肠后第21天血友病B小鼠实验组HE染色玻片
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硕士论文-重组人凝血因子Ⅷ在中国血友病A患者的有效性及抑制物产生的追踪观察.pdf
硕士论文-重组人凝血因子Ⅷ在中国血友病A患者的有效性及抑制物产生的追踪观察
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凝血因子、易栓症筛查三项及血管性血友病因子抗原的临床检测性能评价5.pdf
&MedicalJournal PekingUnion Medical College Hospital278 July,2014!  56:01069159713, Email: cuiw@ pum
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proc gly74ser突变导致蛋白c缺陷症和异常内含子22倒位导致血友病a的分子发病机制.pdf
proc gly74ser突变导致蛋白c缺陷症和异常内含子22倒位导致血友病a的分子发病机制
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血友病护理技能.ppt
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血友病图解 - 《血友病图解》.pdf
《血友病图解》宣教者指南世界血友病联盟(WFH)世界血友病联盟出版世界血友病联盟,2009世界血友病联盟 (WFH) 鼓励非营利性血友病组织出于教育目的再次分发其出版物。如需获得重印,转发或翻译本出版

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