重组腺相关病毒/人凝血因子Ⅸ基因无创途径基因治疗血友病B的安全性研究
本文档由 学术交流 分享于2011-04-06 08:41
血友病B是一种FIX基因缺陷所致的X连锁隐性遗传性出血性疾病，基因治疗是唯一能治愈此病的方法。目前世界上主要给药方式均为有创，而以肠上皮细胞为靶细胞，通过灌肠给药，则避免了有创的治疗方式。本实验室前期实验已经证实，重组腺相关病毒载体／人凝血因子IX(rAAV2／hFIX)可体外转染肠上皮细胞并能够表达具有生理活性的hFIX；同时，体内实验中我们亦证明了rAAV2／hFIX能够转染肠上皮细胞并能够表达具有生理..
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